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Terapia génica devuelve la audición a pacientes con sordera congénita

Por Altagracia Santana

Punta Cana. Un ensayo clínico pionero ha logrado restaurar la audición en 10 pacientes con sordera congénita, gracias a una innovadora terapia génica desarrollada por el Instituto Karolinska de Suecia en colaboración con instituciones médicas de China.

Se trata de un logro sin precedentes que abre nuevas posibilidades para el tratamiento de esta condición genética.
La intervención, centrada en una mutación del gen OTOF, responsable de la producción de la proteína otoferlina, clave para la transmisión de señales auditivas, permitió que los participantes, de entre 1 y 24 años, escucharan sonidos por primera vez en su vida, como la voz de un familiar o la lluvia.

Los resultados fueron especialmente notables en los niños de entre cinco y ocho años, quienes mostraron una recuperación más rápida y pronunciada.

Uno de los casos más conmovedores fue el de una niña de siete años que, tras cuatro meses del tratamiento, logró mantener conversaciones cotidianas con su madre.

La mejoría auditiva comenzó a notarse en la mayoría de los pacientes apenas un mes después de recibir una sola inyección del gen corregido a través de la ventana redonda, una membrana en la base de la cóclea.

El nivel de audición de los participantes pasó de una media de 106 decibelios a 52, una diferencia significativa que impacta directamente en su calidad de vida.

La terapia, que utilizó un virus adenoasociado sintético como vehículo, fue bien tolerada por todos los pacientes.

“Este avance representa una nueva era en el tratamiento de la sordera de origen genético”, aseguró la doctora Maoli Duan, una de las investigadoras principales, quien subrayó que el próximo paso será evaluar la duración del efecto terapéutico a largo plazo.

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